今までも希少・難治性疾患の研究のための非営利基金等は存在していましたが、その資金の多くは基礎的な研究活動へ充てられ、その成果が薬剤開発に結びつかなかったり、あるいは製薬企業に取り上げられなかったりしたため、開発段階まで進まなかったのが実態でした。そのため、非営利基金としての公益的視点からみても、市場の活性化までは至らず、本来の目的は達成されませんでした。

実際、具体的な治療方法をいち早く確立するための非営利組織は、世界的にも多くは存在しなかったのです。

こいのぼりのメンバーは、各々が積み上げてきた経験や知識を結集し、目の前で苦しんでいる患者さんを少しでも早く救うために、もっと患者さん側にたった、本当に今必要とされる薬剤開発のための、患者さんと製薬業界とを繋ぐ新しい架け橋となる仕組みを造りたいという思いで、立ち上がりました。

 

希少・難治性疾患の薬剤開発に特化したベンチャー・フィランソロピー・ファンド　(Specialized Venture Philanthropy Fund for Drug Development of Rare Disease)

・　こいのぼりは、日本初の希少・難治性疾患の薬剤開発に特化した、非営利ファンドとなるベンチャー・フィランソロピー・ファンドを設立します。

・　顧問らと有望かつ適切と考えられる治療法について検討し、製薬企業やバイオ企業とともに薬剤の開発支援プログラムを作成し、当該プログラムに資金を投じることで、希少・難治性疾患の薬剤開発を促進し、患者数の少ない希少疾患薬の開発に伴う製薬企業の経済合理性の欠落を補います。

・　当該薬剤開発の商業的成功にともない、非営利ファンド活動に見合った必要かつ最適と考える資金を回収し、さらに次の疾患治療法プログラムへの開発支援に充当する、循環型のベンチャー・フィランソロピー・ファンドを目指します。

 

ミトコンドリア脳筋症：MELAS（メラス）

こいのぼりは、最初の開発候補疾患として、ミトコンドリア遺伝子の点突然変異により発症する、ミトコンドリア脳筋症（メラス）に注力します。ミトコンドリア病の一種で、頭痛や嘔吐、痙攣、脳卒中のような発作を繰り返し、そのダメージが蓄積することで徐々に悪化していくことで患者の不安に繋がっています。難聴や知的退行、筋力低下、低身長、糖尿病などを併発することもあります。多くは１０才までに発症しますが、交通事故や出産を機に発症した患者もいます。母系遺伝で、推定患者数は国内にて200〜300人。有効な治療法は世界中に存在しません。

 

治療薬開発支援のための２つの開発支援プログラム

P3 Finance program：第３相臨床試験支援プログラム

グローバルな視点から、メラスに対しすでに開発中のプログラムを精査し、有望と考えられる第３相試験を選定し、開発費支援を行います。

P2 Re-profiling program：第２相臨床試験再開発支援プログラム

他疾患において、すでに開発中あるいは上市された化合物より、メラス治療に応用可能な化合物を選定し、新たな第２相試験を計画支援します。

 

パートナー： Partner

・菅沼 正司  Masashi SUGANUMA  (医師, こいのぼり共同創業者)

・稲葉 太郎  Taro INABA  (三井物産, こいのぼり共同創業者)

・西村 由希子 Yukiko NISHIMURA  (東京大学先端科学技術研究センター)

・杉野原 郁哉 Ikuya SUGINOHARA  (ミトコンドリア病患者・家族の会)

・渕上 欣司  Kinji FUCHIKAMI  (三井物産グローバル投資, こいのぼり共同創業者)