0815-1700

参加登録

0905-1015

開会挨拶：

- 安念 潤司, NPO法人知的財産研究推進機構（PRIP Tokyo）理事長

- 小宮山洋子, 厚生労働大臣

- 金澤 一郎, 日本学術会議元議長、国際医療福祉大学院大学院長

- Domenica Taruscio, ICORD理事長 / 国立衛生研究所希少疾患センター, センター長 (イタリア)

1015-1030

休憩（飲み物サービスあり）

1030-1200

セッション 1: 希少疾患の臨床研究における成功例 

モデレーター

- Désirée Gavhed, ICORD 事務局 / カロリンスカ研究所（スウェーデン）

- 森本 哲、自治医科大学小児科、教授（日本）

講演者

- Jan-Inge Henter, カロリンスカ研究所 婦人・小児科, 教授（スウェーデン）

Successful academic clinical trials in rare diseases can be valuable also for common diseases: Examples and implementation.

- 石井 榮一, 愛媛大学医学部小児科, 教授（日本）

Successful treatment of EBV-HLH (Epstein-Barr virus-induced hemophagocytic lymphohistiocytosis)

- Emilio Roldán, ヘイザー財団 / Gador SA（アルゼンチン）

Re-profiled drugs for their use in non-prevalent conditions: The example of biphosphonates in osteogenesis imperfecta.

- Stefaan van Gool, ガスティスベルク大学病院 小児血液・神経腫瘍内科, 教授（ベルギー）

Improved survival in the brain tumor malignant gliomas by successful academic clinical trials using tumor vaccination.

1200-1330

昼食 (各自)

ランチョンセミナー “Rare Disease Challenge”

(主催：PRIP Tokyo, 共催：グラクソスミスクライン株式会社)

1330-1500

セッション 2: 診断と治療へのアクセスと償還

モデレーター：

- Erik Tambuyzer, 欧州希少疾患・オーファンドラッグ タスクフォース, 前議長 / AB コンサルト （ベルギー）

- Sharon Terry, ジェネティック・アライアンス, 代表 （米国）

講演者：

- Harrie Seeverens, 保健省 （オランダ）

Access and Reimbursement of Orphan Medicines: Cornerstones of the past and future strategy in the Netherlands

- Howard Yuwen, シャイア, ディレクター （米国）

Early Access to Treatment of Rare Diseases in the U.S

- Stefaan Van Gool, ガスティスベルク大学病院 小児血液・神経腫瘍内科, 教授（ベルギー）

Tumor vaccination for brain cancer: barriers, hurdles, problems, threats, challenges

- 児玉 知子, 国立保健医療科学院, シニアリサーチフェロー　（日本）

Healthcare system for Rare and Intractable Diseases in Japan

- Jack Goldblatt, 西オーストラリア大学, 教授 （オーストラリア）

AUSTRALIAN NATIONAL PROGRAMS FOR ORPHAN DRUG THERAPY 

1500-1530

休憩（飲み物サービスあり）

1530-1700

セッション 3: オーファンドラッグの規制

モデレーター：

- Catarina Edfjaell, シャイア 欧州国際薬事部, 統括責任者（スイス）

-Tim Cote, 米国希少疾患協会 (NORD) （米国）

演者：

-田宮憲一, 厚生労働省 医政局 研究開発振興課 課長補佐（日本）

- Agnes Saint Raymond, 欧州医薬品庁 (EMA), Head of Human Medicines Special Areas （英国）

   - Debra Lewis, 米国食品医薬品庁 オーファンドラッグ開発部, ディレクター（米国）

-Marc Dunoyer, グラクソスミスクライン 希少疾患部門, 統括責任者（英国）

1700-1830

セッション 4: 環太平洋地域セッション -知識とコラボレーションへのアクセス提供-

モデレーター:

- 西村由希子, PRIP Tokyo 理事, 東京大学 先端科学技術研究センター 助教 （日本）

- Li Dingguo, 新華病院 内科 / 上海医学会 希少疾患協会, 教授（中国）

演者:

- Wang Cheng-guang, 精華大学, 教授 （中国）

Legislative Efforts for Rare Diseases in China ─Analysis of the Legal Grounds and Proposed Regulatory Frameworks

- 山本 尚子, 厚生労働省 健康局 疾病対策課 課長

日本における難病対策について

- Cherng-Tay James Hsueh, 無任所大臣 （台湾）

Rare Diseases Prevention, Treatment and Policy in Taiwan

- Hyun-Young Park, 韓国国立衛生研究所 循環器・希少疾患部門 部門長（韓国）

Development of information on rare diseases in Korea

1915-2045

ウェルカムレセプション

@ホワイエ, An棟,東京大学駒場リサーチキャンパス

1830-1930

ICORD総会（ICORDメンバー限定）

0800-1700

参加登録

0815-0925

0930-1030

セッション 5: 患者会– コネクションとニーズ

第一パネル:

モデレーター:

Steve Groft, 国立衛生研究所 希少疾患部, ディレクター （米国）

講演者:

- John Forman, ニュージーランド希少疾患協会 (NZORD), 上級ディレクター（ニュージーランド）

- Tim Cote, 米国希少疾患協会(NORD) （米国）

- 伊藤 たてお, 日本難病・疾病協議会 代表

Activities of patient groups in Japan

- Yann le Comm, EURORDIS代表 （フランス）

EURORDIS’ current contribution and proposals to turn Rare Diseases into an international movement

- Min-Chieh Tseng, 台湾希少疾患財団, 理事長 （台湾）

-Tanya Levy, ブラジルゴーシェ病患者協議会　前代表　（ブラジル）

第二パネル 

モデレーター:

Virgina Llera, ヘイサー財団, 理事長 （アルゼンチン）

講演者:

- Svetlana Karimova, 希少・遺伝性疾患患者会協議会 （ロシア）

- Oleg Kvlividze, グルジア希少・遺伝性疾患財団 （グルジア）

- Sharon Terry, ジェネティック・アライアンス, CEO （米国）

- Vladimir Tomov, 国立希少疾患同盟　（ブルガリア）

- Hyon J. Kim, MD, 韓国希少疾患基金代表　（韓国）

1030-1045

休憩（飲み物サービスあり）

1045-1145

セッション 6: 製品開発サポートとベンチャーキャピタル

モデレーター：

- Barbara Wuebbels, バイオマリン, グローバル患者会プログラム ディレクター （米国）

講演者：

- Segolene Ayme, オーファネット, 上級マネージャー （フランス）

Pre-competitive tools to speed up R&D for rare diseases: the Orphanet perspective

- 塩村 仁, ノーベルファーマ株式会社 取締役社長

Development of rare disease treatment drugs is a collaborative project among patients, industry, academia and government

- Charlie Choo, パロ・アルト・インベスターズ （米国）

Investing in orphan diseases

- Ron Bartek, フリードライヒ失調症研究財団, 理事長 （米国）

Joint-Venture Philanthropy and Public-Private Partnership

1145-1245

昼食 (各自)

ランチョンセミナー “New Horizons of Rare Diseases”

(主催　ジェンザイム株式会社)

1245-1430

セッション 7:希少疾患とオーファンドラッグに関する国際的健康政策

モデレーター：

Luis Barrera, ハベリアナ大学 先天代謝異常研究所 （コロンビア）

講演者：

- Stefan Schreck, Head of the Health Information Unit in DG SANCO, European Commission

EU policies on rare diseases and orphan drugs

- Marcelo Cheresky, Vice President, Rare Diseases JAPAC & LATAM Regions, ジェンザイム  （米国）

- Domenica Taruscio, 高等衛生研究所 国立希少疾患センター, センター長 (イタリア)

- Duan Ma, 復旦大学 上海医科大学, 教授 （中国）

Milestone of Achieving Rare Disease Access in Shanghai

- Virgina Llera, ヘイサー財団, 理事長 （アルゼンチン）

- Steve Groft, 国立衛生研究所 希少疾患部, ディレクター （米国）

- Hugh Dawkins, A/Director, Office of Population Health Genomics Public Health Division, Health Department of Western Australia（オーストラリア）

1430-1630

ワーキンググループセッション

-希少疾患研究とオーファンドラッグ開発の重要課題-

-A: 規制ニーズ -> キャンセル

-B: 研究協力

モデレーター：

-Emilio Roldan GEISER Foundation

-Marcelo Cheresky, Vice President, Rare Diseases JAPAC & LATAM Regions, ジェンザイム  （米国）

-C: 患者と家族のニーズ -> キャンセル

-D 希少疾患の診断法の確立

モデレーター:

Domenica Taruscio Director National Centre for Rare Diseases, Istituto Superiore di Sanità, Italy

- Rumen Stefanov, Professor, Director, Clinical and Information Centre for Rare Diseases (CICRD), Plovdiv, Bulgaria

-E: オーファンドラッグ法のある、もしくはない国での治療アクセス

モデレーター:

Francis Pang, head of European Market Access at Shire

John Forman, Executive Director, NZORD (New Zealand Organization for Rare Disorders)

-F: 希少疾患に関する生命倫理

モデレーター:

Luis Barrera

-G: 食事, 環境と希少疾患

モデレーター:

Alberto Mantovani 高等衛生研究所 公衆衛生食品安全部　（イタリア）

Manuela Posada, 希少疾患研究所ディレクター　（スペイン）

1630-1700

休憩（飲み物サービスあり）

1700-1815

セッション 8: 希少疾患に関する基礎研究の価値とその促進-国際共同研究の将来-

モデレーター：

- Domenica Taruscio, 高等衛生研究所 国立希少疾患センター, センター長 (イタリア)

講演者：

- 林 謙治, 国立保健医療科学院 院長　（日本）

Characteristics of a medical care program for specific diseases in Japan

- Steve Groft, 国立衛生研究所 希少疾患部, ディレクター （米国）

- Yann le Com, EURORDIS代表　（フランス）

Current EURORDIS’ actions to promote rare disease research policies

- 衛藤義光, 慈恵医科大学 医学部, 教授　（日本）

Novel Strategies of the Treatment for Lysosomal Storage Diseases.

1815-1945

東京バス観光ツアー（車窓からの東京見学）

1945-2130

バンケット

@4号館2階講堂、RCAST、東京大学駒場リサーチキャンパス

1230-1900

ポスターセッション

演者コアタイム: 1630-1645 （ポスター番号奇数）

                 1645-1700 （ポスター番号偶数）

0815-1100

参加登録

0830-1000

セッション 9: すべては患者のために

モデレーター：

- Marlene E. Haffner, ハフナー・アソシエイツ, CEO （米国）

演者：

- Yann Le Cam, EURORDIS, エグゼクティブ・ディレクター （フランス）

父親, 母親, 子供と希少疾患

– Barbara Wuebbels, バイオマリン, グローバル患者会プログラム, ディレクター （米国）

患者会との活動

– Mark Krueger, マーク・クルーガー・アンド・アソシエイツ （米国）

患者団体の設立

- Beakes Read, エーザイ グローバル規制政策・情報部門, エグゼクティブ・ディレクター（米国・日本）

希少疾患治療薬開発のグローバル環境

- Erik Tambuyzer, AB コンサルタント （ベルギー）

希少疾患治療薬開発に対する疑問とリスク

1000-1030

セッション 10: 優秀ポスター発表

モデレーター:

- Luis Alejandro Barrera A., ハベリアナ大学 先天代謝異常研究所, ディレクター / 教授 （コロンビア）

- Désirée Gavhed, ICORD 事務局 / カロリンスカ研究所 （スウェーデン）

- レビュー委員会メンバー

1030-1100

休憩（飲み物サービスあり）

*ポスター発表討議時間(推奨)  

1100-1230

ファイナルセッション

ディスカッション / ワークショップまとめ/ 閉会

モデレーター:

- Domenica Taruscio （ICORD 会長）

- Virginia Llera （ICORD 次期会長）

- Stephen Groft （ICORD 理事）

- 西村　由希子 （ICORD2012 事務局長）

0900-1300

ポスターセッション

1400-1530

タウンミーティング “東日本大震災から学ぶ、自然災害時におけるよりよい患者支援について”